España autoriza ensayo clínico de fármaco contra la esclerosis lateral amiotrófica.
La Fase I del fármaco AP-2 se probará en 70 voluntarios sanos antes de iniciar la etapa con pacientes en enero de 2027.
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios autorizó el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un compuesto en evaluación contra la esclerosis lateral amiotrófica, ELA.
El desarrollo del medicamento se originó en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.
/uploads/media/2025/12/02/neurologo-describio-habitos-disminuir-riesgo.jpg)
Fase I y cronograma del ensayo clínico
En esta etapa inicial se evalúa seguridad y farmacocinética en voluntarios sanos. El protocolo contempla iniciar en enero de 2027 la siguiente fase con pacientes.
En octubre de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos otorgó al AP-2 la designación de medicamento huérfano, dirigida a tratamientos para enfermedades raras.
El desarrollo del compuesto lo encabezan Ana Martínez y Carmen Gil desde el grupo de Química Médica y Biológica Traslacional.
La Fase I incluye la administración del fármaco a 70 voluntarios sanos para analizar su comportamiento en el organismo.
Mecanismo de acción: Restauración de la proteína TDP-43
El objetivo del AP-2 consiste en restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en la mayoría de los casos de ELA y vinculada con la muerte de motoneuronas.
El compuesto actúa sobre la enzima CK1, implicada en la modificación de esta proteína. Resultados en modelos celulares y animales muestran recuperación de la función de TDP-43.
/uploads/media/2019/01/10/la_unam_cada_vez_mas_cerca_de_prevenir_obesidad_y_diabetes.jpg)
Contexto de la enfermedad y tratamientos actuales
La esclerosis lateral amiotrófica provoca la pérdida progresiva de movimiento y afecta funciones como hablar, comer y respirar.
No existe tratamiento curativo. En Europa solo se utiliza riluzol, que ofrece control de síntomas y extiende la supervivencia por un periodo limitado.
El inicio del ensayo representa un avance en la investigación clínica de esta enfermedad.
- Identifican a menores fallecidos en trágico accidente en Doctor Arroyo, Nuevo León; eran hermanitos
- Hombre pasa 4 días hospitalizado luego de beber agua embotellada| VIDEO
- ¡Es oficial, Mafalda llega a Netflix¡: Revelan la primera imagen de su nueva serie animada
- Cierre parcial por accidente en Autopista México-Querétaro EN VIVO hoy 8 de abril | Últimas noticias
LV
/uploads/media/2025/10/14/manuel-gonzalez.jpg)
Periodista con más de tres décadas de experiencia. Guionista, locutor, productor y traductor simultáneo en Grupo Multimedios. Me gusta leer y ver beisbol.
Queda prohibida la reproducción total o parcial del contenido de esta página, mismo que es propiedad de TELEDIARIO; su reproducción no autorizada constituye una infracción y un delito de conformidad con las leyes aplicables.